Malattie genetiche, l’America considera un nuovo approccio alla cura

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Un recente studio americano ha preso in considerazione, con successo, un nuovo approccio alla cura di alcune malattie genetiche.

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Malattie genetiche: nuovo studio negli Usa (photo Pixabay)

Si tratta, come riporta l’agenzia di informazione Ansa, di una cura basata sulle cellule del cordone ombelicale. Una donna ha donato il sangue del cordonea seguito di un parto. I medici lo hanno preso in esame e utilizzato per curare 44 bambini affetti da rare malattie genetiche. Lo studio, effettuato dagli scienziati di Pittsburgh, è stato poi pubblicato sulla rivista Blood Advances. Tra le malattie trattate dal recentissimo studio, la fonte menziona la malattia di Krabbe, la sindrome di Hunter e la talassemia, oltre ad alcune leucodistrofie come la leucodistrofia metacromatica.

Come fanno sapere gli esperti, le staminali, presenti nel cordone ombelicale, permettono un’approccio alla cura del tutto universale. Infatti, la cura basata sull’azione sul singolo “difetto genetico”, rappresenta un approccio molto più lento. Dal canto loro, le staminali del cordone ombelicale offrono invece una “materia prima” terapeutica universale, senza la necessità di compatibilità.

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Malattie genetiche: la cura parte dal cordone ombelicale

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Studi negli Usa su malattie genetiche (Getty Images)

Come riporta Ansa, i medici che hanno urato i 44 piccoli pazienti hanno operato attraverso un processo ben preciso. Dapprima hanno eliminato le cellule del midollo osseo dei bambini. Successivamente, i medici hanno somministrato loro degli “immunopressori”, al fine di favorire l’inserimento delle staminali del cordone ombelicale.

Dopo l’integrazione delle cellule nel midollo osseo dei pazienti, allora i medici hanno sospeso i farmaci, proprio perché le cellule hanno superato il problema genetico, portando a zero il rischio di rigetto da parte dei piccoli pazienti.

A prendere parola sul recente studio è stato Paul Szabolcs, coordinatore dei lavori. Dalle sue parole si intuisce come questo regime terapeutico si sia dimostrato solido e facilmente applicabile. C’è poi un altro importante aspetto, cioè quello economico: lo studio si è dimostrato “significativamente meno costoso”.

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F.A.

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